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第二节 现场试验研究

　　一、定义：现场试验是以正常人为研究对象，以个体或群体为研究单位，将研究对象随机分为实验组和对照组，将所研究的干预措施给予实验组人群后，随访观察一段时间并比较两组人群的结局，如发病率、死亡率、治愈率、健康状况改变情况等，对比分析两组之间效应上的差别，从而判断干预措施的效果的一种前瞻性、实验性研究方法。

　　二、原理：社区随机对照试验是一种前瞻性的实验流行病学的研究方法，研究对象是正常人，即未患所研究疾病的人群，选择具有可比性的社区，以社区为单位随机分为实验组和对照组，给实验组施加一种或多种干预措施后，随访追踪一段时间后，得到两组人群的结局资料，比较两组人群效应上的差异，从而判断或评价干预措施的效果。

　　三、研究设计基本原则与步骤：

　　(一)明确研究目的：一般是评价药物或疫苗的预防效果;评估健康教育和行为改变对健康或疾病的影响;;探索生物、社会环境改变对人群健康或疾病的影响。通常一次实验只解决一个问题。

　　(二)研究对象的选择：研究对象是未患所研究疾病的人群。选择研究对象时应制订出严格的选入和排除的标准。

　　选择原则：

　　1.对干预措施有效的人群;

　　2.预期发病率较高的人群;

　　3.干预对其无害的人群 ;

　　4.能将实验坚持到底的人群;

　　5.依从性(compliance)好的人群。

　　(三)确定实验现场。应考虑以下几个方面：

　　1.实验现场人口相对稳定，流动性小，并要有足够的数量。

　　2.实验研究的疾病在该地区有较高而稳定的发病率。

　　3.评价疫苗的免疫学效果时，应选择近期内未发生该疾病流行的地区。

　　4.实验地区有较好的医疗卫生条件，卫生防疫保健机构比较健全，登记报告制度较完善，医疗机构及诊断水平较好等。

　　5.实验地区(单位)领导重视，群众愿意接受，有较好的协作条件等。

　　(四)样本大小的确定：

　　影响因素：

　　⑴ 干预措施实施前、后研究人群中研究事件(疾病或死亡)的发生率：干预前人群发生率越高，所需样本量越小;干预后效果越好，所需样本量小。反之，就要大些。

　　⑵第I型(α)错误出现的概率，即出现假阳性错误的概率：α水平由研究者自行确定，通常将α定为0.05，有时也可定为0.01。 但要求的显著性水平越高，所需样本量就越大。

　　⑶第II型(β)错误出现的概率，即出现假阴性错误的概率：β水平由研究者自行确定，一般常将β定为0.20、0.10或0.05。1-β称把握度，把握度要求越高，则所需样本量就越大。

　　⑷ 单侧检验或双侧检验 单侧检验比双侧检验所需样本量小。如果实验组的效果不比对照组差时，就用单侧检验;当不能肯定是实验组和对照组哪一组效果好，即可能实验组优于对照组或对照组优于实验组时，则用双侧检验。⑸ 研究对象分组数量：分组数量越多，则所需样本量越大。

　　(五)随机化分组：

　　方法有：

　　1.简单随机分组(simple randomization) 将研究对象以个人为单位用掷硬币(正、反两面指定为实验组和对照组)、抽签、使用随机数字表，也可采用系统随机化法，即用现成的数据(如研究对象顺序号、身份证号、病历卡号、工号、学号等)交替随机分配到实验组和对照组中去。

　　优点：简单易行，随时可用，不需要专门工具。

　　缺点：当研究对象数量大时，工作量相当大，有时甚至难以做到。

　　2.分层随机分组(stratified randomization) 按研究对象特征，即可能产生混杂作用的某些因素(如年龄、性别、种族、文化程度、居住条件等)先进行分层，然后在每层内随机地把研究对象分配到甲(实验组)和乙(对照组)。

　　优点：可增加组间均衡性，提高实验效率。

　　缺点：分组前也需要完整的研究对象名单，具有简单随机分组同样缺点。3.整群随机分组(cluster randomization) 按社区或团体分配，即以一个家庭、一个学校、一个医院、一个村庄或居民区等为单位随机分组。优点：在实际工作中易为群众所接受，抽样和调查都比较方便，也可节约人力、物力，因而多用于大规模调查。缺点：抽样误差较大，分析工作量也大。

　　(六)设立对照：

　　1.影响现场随机对照试验效应的因素：

　　(1)不能预知的结局：人类生物学因素又称为自身的因素，它包括：一般特征：年龄、性别、种族等;人体的免疫状态、遗传因素、精神心理状态等。由于个体自身因素差异的客观存在，往往导致同一种疾病在不同个体中发生、发展和结局的自然史不一致。

　　(2)霍桑效应(Hawthorne effect)：指人们因为成了研究中特别感兴趣和受注意的目标而改变了其行为的一种趋向，与他们接受的干预措施的特异性作用无关。

　　(3)安慰剂效应(placebo effect)

　　(4)潜在的未知因素的影响。

　　2.设立对照的方式：

　　(1)安慰剂对照：安慰剂(placebo)通常用乳糖、淀粉、生理盐水等成份制成，不加任何有效成份，但外形、颜色、大小、味道与试验药物或制剂极为相近。在所研究的疾病尚无有效的防治药物或使用安慰剂后对研究对象的病情无影响时才使用。

　　(2)自身对照：即实验前后以同一人群作对比。(3)交叉对照 即在实验过程中将研究对象随机分为两组，在第一阶段，一组人群给予干预措施，另一组人群为对照组，干预措施结束后，两组对换试验。这种对照必须是第一阶段的干预一定不能对第二阶段的干预效应有影响。

　　(七)盲法的应用：

　　1.单盲(single blind) 只有研究者了解分组情况，研究对象不知道自己是试验组还是对照组。

　　优点是研究者可以更好地观察了解研究对象，可及时处理研究对象发生的意外问题;缺点是避免不了研究者方面带来的主观偏倚。

　　2.双盲(double blind) 研究对象和研究者都不了解试验分组情况，而是由研究设计者来安排和控制全部试验。

　　优点是可以避免研究对象和研究者的主观因素所带来的偏倚，缺点是方法复杂，较难实行，且一旦出现意外，较难及时处理。

　　3.三盲(triple blind) 不但研究者和研究对象不了解分组情况，而且负责资料收集和分析的人员也不了解分组情况，从而较好地避免了偏倚。

　　其优缺点基本上同双盲，从理论上讲该法更合理，但实际实施起来很困难。与上述盲法相对应的是非盲法，又称开放试验(open trial)，即研究对象和研究者均知道试验组和对照组的分组情况，试验公开进行。这多适用于有客观观察指标的试验，例如，改变生活习惯(包括饮食、锻炼、吸烟等)的干预效果的观察。

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