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一、基因治疗
(一)基因治疗概述
基因治疗是指通过基因水平的操纵而达到治疗或预防疾病的疗法。基因水平的操纵主要包括用正常基因替代和灭活致病基因,修复被损害的基因和重建正常的基因表达调控体系等内容。
(二)基因治疗的原理与步骤:基因治疗的基本原理来源于人类对自身遗传机制的了解。
基因治疗要有四个步骤。一是确定致病基因的位置,或者说找到基因的位点。环球网校收集二是找到治疗基因,即能够修复或替代异常基因的基因。三是找到载体,把治疗基因运送到人体中去。四是使治疗基因在人体细胞内复制、表达。复制的拷贝数目要不多不少,表达的水平要不高不低,正好达到治疗的要求。
(三)基因治疗的历史与现状
伊文:"泡沫婴儿综合病症"
(四)基因治疗的类型
1、按照操作对象,基因治疗可以分为体细胞基因治疗(somaticcellgenetherapy)和生殖细胞基因治疗(sexcellgenetherapy)
2、按照基因转移实现的场所,基因治疗可以分为体外基因治疗和体内基因治疗
3、按照改变基因的目的,基因治疗可以分为治疗性基因治疗(treatmentgenetherapy)和增强性基因治疗(enhancementgenetherapy)
4、按照诊疗范围是否是肿瘤,基因治疗主要分为肿瘤性基因治疗和非肿瘤基因治疗
二、基因治疗的伦理分析
(一)体细胞基因治疗中的伦理问题
1、安全性问题
2、治疗费用与卫生资源
3、对人类基因库的影响
4、商业化问题
(二)生殖细胞基因治疗中的伦理问题
1、对后代是否有影响
2、如何看待后代的权利
3、究竟应如何对待所谓的"缺陷基因"
三、基因治疗的伦理原则
(一)科学性原则
在临床中必须具备以下条件才能够进行:
(1)具有合适的靶基因,即作为替代、修复或调控的目标基因。
(2)具有合适的靶细胞,即接受靶基因的细胞。
(3)具有高效专一的基因转移方法,以使外源靶基因导入靶细胞内。
(4)基因转移后对组织、细胞无害。
(5)在动物模型实验中具有安全、有效的治疗效果。
(6)过渡到临床试验或应用前需向国家有关审批部门报批。
(二)最后选择原则
即在某种疾病在所有疗法都无效或微效时,才考虑使用基因治疗。
(三)治疗目的原则
基因治疗只能用于治病救人目的,期望植入一个补充的正常基因使人的某些特征得到所需要的改变,例如插入额外的"生长基因"以使身体长高,加进某种动物的"强壮基因"或美人的"美人基因"、"白嫩基因"以使身体更漂亮等等,都是不能被允许的。
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